Mitapivat
Le mitapivat est un médicament, activateur de la pyruvate kinase des hématies et donné en cas de déficit en cet enzyme.
Action[modifier | modifier le code]
Il augmente l'activité de la pyruvate kinase, même dans ses formes mutantes[1].
Efficacité[modifier | modifier le code]
Il permet une augmentation du taux de l'hémoglobine chez les patients porteurs d'un déficit en pyruvate kinase[2].
Il est en cours de test dans les thalassémies alpha et bêta[3] ainsi que dans les drépanocytoses[4], montrant également une augmentation du taux de l'hémoglobine.
Effets secondaires[modifier | modifier le code]
Les principaux sont la survenue de céphalées et d'insomnies à l'instauration du traitement, rapidement régressives[2].
Notes et références[modifier | modifier le code]
- Kung C, Hixon J, Kosinski PA et al. AG-348 enhances pyruvate kinase activity in red blood cells from patients with pyruvate kinase deficiency, Blood, 2017;130:1347-1356
- Grace RF, Rose C, Layton DM et al. Safety and efficacy of mitapivat in pyruvate kinase deficiency, N Engl J Med, 2019;381:933-944
- Kuo KHM, Layton DM, Lal A et al. Safety and efficacy of mitapivat, an oral pyruvate kinase activator, in adults with non-transfusion dependent α-thalassaemia or β-thalassaemia: an open-label, multicentre, phase 2 study, Lancet, 2022;400:493-501
- Xu JZ, Conrey AK, Frey IC et al. A phase 1 dose escalation study of the pyruvate kinase activator mitapivat (AG-348) in sickle cell disease, Blood, 2022;140:2053-2062
